亚洲无码视频专区,欧美美女1级A片

關(guān)注罕見病|國內(nèi)血友病患者亟待擺脫“有藥難及”的新困境

2022年02月24日 15:11:59來源：制藥網(wǎng)點擊量：40170

下載制藥通APP
隨時訂閱專業(yè)資訊

　　2021年1月份，新一輪國家醫(yī)保談判納入了用于治療罕見病病脊髓性肌肉萎縮的藥品，原本需要70 萬元/支的藥，而今只需3萬元左右，大大降低了相關(guān)患者的藥費負擔(dān)，同時也引起了其他罕見病患者群體的關(guān)注。

　　其中，血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，以陽性家族史、幼年發(fā)病、自發(fā)或輕度外傷后出血不止、血腫形成及關(guān)節(jié)出血為特征。目前，中國約有14萬名血友病患者，A型血友病約占總數(shù)的80%以上，這類患者是由于X染色體連鎖的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病。

　　據(jù)了解，過去，國內(nèi)A型血友病患者普遍缺乏新療法，而今，“有藥難及”正成為這類患者面臨的新困境。其背后的原因是雖然有了新療法，但大部分患者家庭依舊用不起藥。

　　據(jù)了解，羅氏的艾美賽珠單抗注射液是國內(nèi)獲批用于治療A型血友病的重磅藥物，具有臨床突出的療效以及較高的安全性，耐受性好，且給藥方便。作為一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體，該產(chǎn)品可代替活化凝血因子Ⅷ的輔因子活性，促進FⅨa對FⅩ的活化，進而導(dǎo)致凝血酶的生成明顯增加，使FⅧ功能障礙或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位達到止血功能。

　　艾美賽珠單抗于2018年11月進入中國市場，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)的常規(guī)預(yù)防性治療以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率。該產(chǎn)品一經(jīng)上市就受到了患者的密切關(guān)注，但費用一直居高不下也讓很多患者家庭望而卻步。

　　據(jù)業(yè)內(nèi)近日熱議的一篇名為《中國血友病患者致羅氏制藥的一封公開信》，信中提到，自國內(nèi)上市以來，羅氏制藥從未對艾美賽珠單抗銷售價格進行過調(diào)整。作為終生使用藥物，該藥用量與患者體重直接掛鉤，按照銷售價格8100元/30毫克的定價計算，體重60公斤的患者年治療費用將達到120萬元，即便體重較低的兒童患者年治療費用也達到數(shù)十萬元。

　　另外，從醫(yī)保談判參與情況看，艾美賽珠單抗上市三年來，雖屢屢申報且通過藥品初審，但申報三年也未坐上談判桌。

　　對此，廣大血友病患者通過公開信吁請羅氏制藥以患者為先，調(diào)低艾美賽珠單抗注射液的銷售價格，為更好地惠及罕見病患者、早日進入國家醫(yī)保目錄邁出實質(zhì)性一步。

　　業(yè)內(nèi)指出，對于罕見病患者而言，有藥可用是非常重要的一步，但藥品供應(yīng)以及支付保障的問題也是接下來亟待解決的問題。我們也期待未來在相關(guān)部門、企業(yè)的努力下，廣大罕見病患者都能夠有藥可用、用得起藥。

免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。

上一篇：醫(yī)藥制造業(yè)2021年利潤增勢強勁，同比增長近八成

下一篇：超240家醫(yī)藥企業(yè)披露業(yè)績預(yù)告，凈利潤亮眼的集中于疫苗、檢測領(lǐng)域

版權(quán)與免責(zé)聲明：凡本網(wǎng)注明“來源：制藥網(wǎng)”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網(wǎng)絡(luò)有限公司-制藥網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品，未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其它方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的，應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用，并注明“來源：制藥網(wǎng)http://m.yfibcne.cn”。違反上述聲明者，本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。
本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其它來源（非制藥網(wǎng)）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀點或和對其真實性負責(zé)，不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。其他媒體、網(wǎng)站或個人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時，必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源，并自負版權(quán)等法律責(zé)任。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問題，請在作品發(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系，否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。