【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)網(wǎng)站公示，6月又新增2個(gè)創(chuàng)新藥擬納入突破性治療品種。
 

　　其中，Alnylam旗下創(chuàng)新藥物Zilebesiran注射液于6月2日擬納入突破性治療品種，擬適用于伴有心血管疾病或心血管疾病高風(fēng)險(xiǎn)的成人高血壓患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中和心衰事件(心衰住院或緊急就診)的風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　高血壓是全球患病率高的慢性疾病，數(shù)據(jù)顯示，全球成年患者已超 10 億人，我國患者規(guī)模接近3億，藥物市場需求巨大。有數(shù)據(jù)顯示，2025 年國內(nèi)降壓藥市場規(guī)模達(dá)到546.5億元。
 

　　資料顯示，Zilebesiran是一種皮下給藥的靶向血管緊張素原(AGT)的研究性RNAi療法。AGT是腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)(RAAS)的上游前體，RAAS在血壓調(diào)節(jié)中發(fā)揮重要作用，抑制AGT具有良好的降壓作用。Zilebesiran可抑制肝臟內(nèi)AGT的合成，從而可能持久減少AGT蛋白，并最終減少血管收縮劑血管緊張素(Ang)ⅱ。Zilebesiran采用Alnylam的增強(qiáng)型穩(wěn)定化學(xué)加(ESC+) galnac偶聯(lián)技術(shù)，使皮下給藥具有更高的選擇性和更寬的治療指數(shù)。據(jù)悉，Zilebesiran全球多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)穩(wěn)步推進(jìn)，關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)持續(xù)落地，為國內(nèi)申報(bào)上市奠定堅(jiān)實(shí)臨床基礎(chǔ)。
 

　　而強(qiáng)生的Talquetamab注射液于6月1日擬納入突破性治療品種，擬適應(yīng)癥為塔奎妥單抗聯(lián)合達(dá)雷妥尤單抗和泊馬度胺用于治療既往接受過至少一線治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。塔奎妥單抗聯(lián)合達(dá)雷妥尤單抗用于治療既往接受過至少一線治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。
 

　　資料顯示，塔奎妥單抗(talquetamab)是強(qiáng)生公司研發(fā)的一款皮下注射雙特異性抗體，靶向GPRC5D和CD3。2023 年 8 月，F(xiàn)DA 加速批準(zhǔn)塔奎妥單抗上市，用于治療既往至少接受過四種療法的 R/R MM 成人患者，商品名為 Talvey。同月，該藥在歐盟也獲批上市。2025年2月，塔奎妥單抗單藥治療既往接受過至少三種治療(包括一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調(diào)節(jié)劑和一種抗 CD38 抗體)的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)成人患者適應(yīng)癥在中國獲批上市。本次新適應(yīng)癥被CDE擬納入突破性療法有望為相關(guān)患者帶來新的治療選擇。
 

　　此外，當(dāng)前擬納入突破性療法的產(chǎn)品還有宜聯(lián)生物的注射用YL201，擬適應(yīng)癥為既往經(jīng)吉西他濱為基礎(chǔ)的系統(tǒng)治療失敗的轉(zhuǎn)移性胰腺導(dǎo)管腺癌；富啟睿醫(yī)藥的ALG-000184片，擬適應(yīng)癥為治療初治或目前未治療慢性乙型肝炎病毒感染者以達(dá)到長期病毒學(xué)抑制的目標(biāo)。
 

　　其中根據(jù)資料顯示，YL201是依托宜聯(lián)生物醫(yī)藥的腫瘤微環(huán)境可裂解的喜樹堿類毒素連接子平臺(tái)所開發(fā)的一款靶向B7-H3的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)。目前YL201正在全球范圍內(nèi)開展針對(duì)多種晚期實(shí)體瘤的臨床研究。在中國，YL201已針對(duì)鼻咽癌、小細(xì)胞肺癌和食管鱗癌適應(yīng)癥分別開展了三項(xiàng)3期注冊(cè)性臨床試驗(yàn)。此前，YL201針對(duì)小細(xì)胞肺癌、鼻咽癌、食管鱗癌等適應(yīng)癥已相繼獲得CDE四次納入突破性治療品種，并獲得美國FDA針對(duì)小細(xì)胞肺癌適應(yīng)癥的突破性療法認(rèn)定；同時(shí)，YL201已獲得FDA授予的3項(xiàng)孤兒藥資格，包括小細(xì)胞肺癌、鼻咽癌及食管鱗癌。
 

　　突破性治療品種認(rèn)定是國內(nèi)創(chuàng)新藥快速審評(píng)的核心政策，能夠?yàn)閮?yōu)質(zhì)新藥提供優(yōu)先審評(píng)、加速審批等政策支持，大幅縮短研發(fā)與上市周期。未來隨著這批新藥臨床進(jìn)程持續(xù)推進(jìn)、陸續(xù)獲批上市，將解決多個(gè)領(lǐng)域未被滿足的臨床需求，進(jìn)一步完善國內(nèi)重大疾病治療格局，助力醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級(jí)。
 

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