【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近期，全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域針對(duì)罕見(jiàn)病的創(chuàng)新研發(fā)喜訊頻傳。藥物牧場(chǎng)、血霽生物、Soligenix 三家企業(yè)先后宣布，其自主研發(fā)的創(chuàng)新藥物分別獲得美國(guó) FDA 或歐盟委員會(huì)的孤兒藥資格認(rèn)定，覆蓋 ROSAH 綜合征、血液罕見(jiàn)病、白塞病等多個(gè)未被滿(mǎn)足臨床需求的罕見(jiàn)病領(lǐng)域。
 

　　其中，藥物牧場(chǎng)近日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局已授予其針對(duì)ALPK1靶點(diǎn)的抑制劑DF-003孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療ROSAH綜合征患者。ROSAH綜合征是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳性自身炎癥性疾病，由ALPK1基因的激活突變引起。該疾病名稱(chēng)來(lái)源于其主要臨床特征：視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良、視神經(jīng)水腫、脾腫大、無(wú)汗癥和頭痛。DF-003作為ALPK1抑制劑，有望為患者帶來(lái)切實(shí)的臨床獲益。
 

　　資料顯示，DF-003是由藥物牧場(chǎng)開(kāi)發(fā)的原始創(chuàng)新I類(lèi)藥物，可強(qiáng)效且選擇性地抑制ALPK1以及導(dǎo)致ROSAH綜合征的ALPK1突變體活性。通過(guò)靶向這一關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)，DF-003旨在從根源上阻斷炎癥級(jí)聯(lián)反應(yīng)，實(shí)現(xiàn)疾病修飾而非單純癥狀控制。臨床前研究和早期臨床觀察表明，DF-003能夠減輕與ROSAH綜合征相關(guān)的全身炎癥，驗(yàn)證了其機(jī)制的科學(xué)性。
 

　　近日，茂天資本旗下沿海管理公司投資的血霽生物自主研發(fā)的XJ-MK-002注射液獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)。據(jù)悉，XJ-MK-002注射液作為血霽生物的重磅產(chǎn)品，今年3月，曾獲得FDA和NMPA CDE的IND批件，目前正在國(guó)內(nèi)開(kāi)展兩個(gè)正式臨床試驗(yàn)。本次XJ-MK-002注射液再度獲得ODD認(rèn)定，充分彰顯了該產(chǎn)品重大的臨床價(jià)值與研發(fā)戰(zhàn)略意義。據(jù)悉，這已經(jīng)是血霽生物的系列產(chǎn)品(包括巨核細(xì)胞和血小板注射液產(chǎn)品)，在血液罕見(jiàn)病領(lǐng)域獲得的、包括兒童罕見(jiàn)病孤兒藥在內(nèi)的、第8個(gè)ODD認(rèn)定。
 

　　此外，Soligenix近日宣布，歐盟委員會(huì)已授予其候選藥物SGX945(活性成分dusquetide)治療白塞病的孤兒藥資格。此前，該藥物已獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥和快速通道認(rèn)證。白塞病是一種罕見(jiàn)的血管炎癥性疾病，通常在年輕成人中頭次診斷，其影響和嚴(yán)重程度隨時(shí)間波動(dòng)，這是一種痛苦的疾病，直接影響患者的生活質(zhì)量和參與日常活動(dòng)的能力。
 

　　Dusquetide是SGX945(白塞病)和SGX942(口腔黏膜炎)中的活性成分，是一類(lèi)新型的短合成肽，稱(chēng)為固有防御調(diào)節(jié)劑(IDR)。它具有一種新穎的作用機(jī)制，能夠調(diào)節(jié)機(jī)體對(duì)損傷和感染的反應(yīng)，促使產(chǎn)生抗炎、抗感染和組織愈合的反應(yīng)。IDR沒(méi)有直接的抗生素活性，但通過(guò)調(diào)節(jié)宿主的固有免疫系統(tǒng)反應(yīng)，增加了對(duì)廣泛范圍的革蘭陰性和革蘭陽(yáng)性細(xì)菌病原體引起的感染的存活能力。它還加速了在受到多種因素(包括細(xì)菌病原體、創(chuàng)傷和化療/放療)影響后組織損傷的恢復(fù)。在多個(gè)動(dòng)物疾病模型中，包括黏膜炎、結(jié)腸炎、巨噬細(xì)胞活化綜合癥(MAS)以及細(xì)菌感染等，都已經(jīng)展示了Dusquetide的臨床療效和安全性。此外，在多個(gè)體外和體內(nèi)異種移植研究中，還展示了其潛在的抗腫瘤活性。此次SGX945孤兒藥資格認(rèn)定基于近期發(fā)表的2a期臨床研究結(jié)果。該研究為開(kāi)放標(biāo)簽、概念驗(yàn)證性研究，在8名白塞病患者中評(píng)估了dusquetide的療效與安全性。
 

　　孤兒藥資格認(rèn)定是全球藥監(jiān)機(jī)構(gòu)為鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)設(shè)立的重要激勵(lì)政策，獲認(rèn)定藥物可享受多項(xiàng)政策紅利。罕見(jiàn)病患者群體雖小眾，但每一款創(chuàng)新藥的突破，都關(guān)乎千萬(wàn)家庭的希望。此次三款藥物獲孤兒藥資格認(rèn)定，是全球罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的重要進(jìn)展，也為后續(xù)研發(fā)注入信心。未來(lái)，隨著技術(shù)進(jìn)步與政策支持，期待更多創(chuàng)新藥加速上市。
 

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