【制藥網(wǎng) 市場分析】數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。罕見病因患者人數(shù)少，研發(fā)難度高，很多患者仍存在無藥可用的問題，引起國家高度重視。近期，全國政協(xié)經(jīng)濟(jì)委員會副主任提出，鼓勵罕見疾病藥物研發(fā)，需制定符合罕見病規(guī)律的特殊政策。鼓勵企業(yè)研發(fā)罕見病治療藥物，是解決罕見病無藥可用的關(guān)鍵。
 

　　根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測，國內(nèi)罕見病藥物市場2020年達(dá)到13億美元，2030年或增長到259億美元。在市場前景可觀的背景下，以及罕見病用藥審評審批提速、將罕見病用藥納入醫(yī)保等政策的推進(jìn)，罕見病治療研究領(lǐng)域已經(jīng)達(dá)到一個新熱度，吸引眾多跨國藥企以及本土藥企的積極布局。
 

　　近日，阿斯利康宣布，其頭個罕見病創(chuàng)新藥依庫珠單抗正式在中國上市。該藥為全球頭個獲批的C5補(bǔ)體抑制劑，目前在中國獲批用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。今年進(jìn)博會上，阿斯利康表示該藥將盡快在蘇州、青島、北京、上海、天津、杭州等城市落地。
 

　　同樣在今年進(jìn)博會上布局的還有羅氏、賽諾菲、勃林格殷格翰等大批跨國藥企。其中賽諾菲展出了多款罕見病藥物，包括頭次展出全球獲批的頭個納米抗體藥物Cablivi ，這是頭個靶向治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)的藥物。新一代用于龐貝病的酶替代治療(ERT)藥物Nexviazyme也亮相，該產(chǎn)品已獲得FDA授予的“突破性療法”稱號，能顯著改善龐貝病患者的呼吸功能和運(yùn)動能力。
 

　　宜昌人福的國產(chǎn)氯巴占片于今年9月14日獲得《藥品注冊證書》，該罕見病藥可用于治療兒童難治性癲癇發(fā)作，適用于2歲及以上Lennox-Gastaut綜合征(LGS)患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療。10月22日，宜昌人福在氯巴占片上市發(fā)布會上給出該產(chǎn)品的定價，為84元/盒。據(jù)悉，目前國產(chǎn)氯巴占片正在進(jìn)入各省相關(guān)醫(yī)院的流程中，在每個省份的掛網(wǎng)進(jìn)院進(jìn)度不一。
 

　　另據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前國內(nèi)還有恒瑞醫(yī)藥、上海醫(yī)藥、翰森制藥、葵花藥業(yè)、百濟(jì)神州、君實(shí)生物、北海康成、正大天晴等大批藥企在罕見病治療領(lǐng)域積極布局。
 

　　目前國內(nèi)上市的罕見病藥物不斷增加，2018年國家藥監(jiān)局共上市6個罕見病藥品，2021年上市了21個，4年累計(jì)批準(zhǔn)上市56個罕見病藥品，持續(xù)給患者帶來希望。為了讓罕見病患者也實(shí)現(xiàn)“有藥可醫(yī)、醫(yī)有所保”，近年來醫(yī)保對罕見病治療藥物也非常“關(guān)注”。據(jù)悉，自2018年以來，通過醫(yī)保談判新增了19種罕見病用藥進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄，平均降價52.6%。另外，今年發(fā)布的《2022年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整通過形式審查的申報(bào)藥品名單》中，共有19種涉及《第一批罕見病目錄》中的罕見病藥品，未來或有越來越多的罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保，給患者減負(fù)。
 

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