【制藥網(wǎng) 市場分析】根據(jù)FDA定義，被授予First-in-class資格的藥物是指一種使用全新的、獨(dú)特的作用機(jī)制來治療某種疾病的藥物。近年來，隨著本土創(chuàng)新藥企業(yè)研發(fā)投入加大，以及實(shí)力的不斷崛起，越來越多的中國企業(yè)將FDA作為First-In-Class新藥海外臨床研究的主要目的地，向美國FDA遞交新藥的臨床研究申請材料，且不少創(chuàng)新藥已經(jīng)陸續(xù)推進(jìn)至臨床后期，進(jìn)入上市申報(bào)階段。
 

　　例如，傳奇生物的CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽、和黃醫(yī)藥的索凡替尼、君實(shí)生物的特瑞普利單抗、萬春醫(yī)藥的普那布林等都向美國FDA提交了新藥上市申請(NDA/BLA)；恒瑞醫(yī)藥的卡瑞利珠單抗、綠谷制藥的甘露特鈉膠囊等則正在開展包括美國在內(nèi)的國際多中心Ⅲ期臨床研究。今年11月下旬，因明生物宣布其在研的First-in-Class腫瘤免疫靶點(diǎn)HPK1小分子抑制劑PRJ1-3024也通過美國FDA的IND程序，在美國正式開展I期臨床試驗(yàn)。
 

　　另外，還有不少本土創(chuàng)新藥獲得了美國FDA多項(xiàng)加速審批與孤兒藥資質(zhì)。例如就在近日，馴鹿醫(yī)療宣布已收到FDA孤兒藥開發(fā)辦公室正式書面回函，授予公司自主研發(fā)的全人源抗CD19和CD22雙靶點(diǎn)嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液(CT120)孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療急性白血??；君實(shí)生物11月15日晚間公告，公司子公司FDA的正式回函，特瑞普利單抗用于治療食管癌獲得FDA頒發(fā)孤兒藥資格認(rèn)定，這也是特瑞普利單抗獲得的第四個(gè)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。相關(guān)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)顯示，2019-2020年，獲得FDA突破性療法的本土創(chuàng)新藥就有7個(gè)，獲得加速審批的有3個(gè)，獲得快速通道的有9個(gè)，獲得孤兒藥認(rèn)證的有15個(gè)。
 

　　但First-In-Class新藥獲FDA 批準(zhǔn)臨床的路并非那么順暢。近日消息，萬春醫(yī)藥宣布，普那布林治療化療引起中性粒細(xì)胞減少癥(CIN)的上市申請收到FDA的完全回復(fù)函(CRL)。公告顯示，F(xiàn)DA認(rèn)為普那布林現(xiàn)有單一三期注冊臨床(106三期研究)不能充分證明治療獲益，所以未能批準(zhǔn)該上市申請，并要求公司進(jìn)行第二項(xiàng)注冊臨床，以獲得充分證據(jù)支持CIN適應(yīng)癥的獲批。
 

　　資料顯示，普那布林是由萬春醫(yī)藥自主研發(fā)的First-In-Class新藥，該產(chǎn)品能夠以不同于G-CSF(粒細(xì)胞集落刺激因子，可促進(jìn)中性粒細(xì)胞的增殖和分化)的作用機(jī)制預(yù)防CIN(化療引起的中性粒細(xì)胞減少癥)。萬春醫(yī)藥在公告中表示，堅(jiān)信普那布林與G-CSF聯(lián)合應(yīng)用對提高CIN治療水平具有巨大潛力。同時(shí)，公司仍對普那布林聯(lián)合G-CSF預(yù)防CIN的療效和安全性數(shù)據(jù)充滿信心，并計(jì)劃與FDA保持密切溝通合作，以及考慮增加一項(xiàng)臨床研究。
 

　　而在國際多中心臨床研究上受挫的不止萬春醫(yī)藥，例如2021年4月，康弘藥業(yè)就發(fā)布公告稱，宣布停止其當(dāng)家產(chǎn)品康柏西普眼用注射液全球多中心臨床試驗(yàn)。據(jù)公司表示，原因是受疫情影響，導(dǎo)致大量受試者偏離試驗(yàn)規(guī)定的給藥方案，給臨床研究帶來阻礙。
 

　　不止國內(nèi)藥企，跨國制藥巨頭也走得比較波折。11月19日消息，百時(shí)美施貴寶宣布，F(xiàn)DA將mavacamten用于治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM)的新藥申請(NDA)審查期限延長了3個(gè)月，新的PDUFA日期為2022年4月28日。
 

　　有分析指出，除了受疫情影響以外，F(xiàn)irst-in-Class本身獲批就比較難，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，1999-2018的20年內(nèi)，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)620個(gè)新藥，而被授予First-in-class資格的僅有194個(gè)，占比三成左右，且?？投鄶?shù)是大藥企的產(chǎn)品。