【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種后天獲得性溶血性疾病，其特征為CD55(衰變加速因子，DAF)和CD59(反應(yīng)性溶解膜抑制物，MIRL)缺乏導(dǎo)致補(bǔ)體介導(dǎo)的血管內(nèi)溶血，主要臨床表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、潛在造血功能衰竭及血栓形成傾向。因其發(fā)病率/患病率低，PNH已被納入國(guó)家《第一批罕見病目錄》。近日，在PNH，多家藥企迎來(lái)新進(jìn)展。
 

　　其中，恒瑞醫(yī)藥近日公布，富馬酸立康可泮(HRS-5965)膠囊的藥品上市許可申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理。該產(chǎn)品是一種補(bǔ)體因子B抑制劑，可抑制補(bǔ)體介導(dǎo)的血管內(nèi)外溶血反應(yīng)，提升血紅蛋白水平。
 

　　據(jù)悉，富馬酸立康可泮此次申報(bào)上市，是基于一項(xiàng)在既往6個(gè)月穩(wěn)定使用C5補(bǔ)體抑制劑治療后仍貧血的PNH患者中評(píng)價(jià)富馬酸立康可泮膠囊的有效性和安全性的多中心、單臂、開放Ⅲ期臨床試驗(yàn)。主要終點(diǎn)為血紅蛋白水平≥12g/dL的受試者比例。研究結(jié)果表明，富馬酸立康可泮膠囊在提高血紅蛋白水平、避免輸血、改善疲勞等方面療效顯著。
 

　　此外，翰森制藥近日發(fā)布公告稱，自主研發(fā)的1類新藥HS-20152注射液獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)簽發(fā)的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書，擬開展用于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的臨床試驗(yàn)。作為自主研發(fā)的1類新藥，HS-20152臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)，有望為PNH治療領(lǐng)域增添了新的力量，也彰顯了國(guó)內(nèi)藥企在罕見病藥物研發(fā)領(lǐng)域的持續(xù)投入與突破。
 

　　罕見病雖“罕見”，但患者的需求不應(yīng)被忽視。有數(shù)據(jù)顯示，PNH全球年發(fā)病率約1-2/100萬(wàn)人，在中國(guó)推測(cè)為1/10萬(wàn)人。約77%患者在20歲至40歲的青壯年階段發(fā)病。反復(fù)的貧血、輸血與血栓風(fēng)險(xiǎn)，不僅消耗著身體，也改變了患者的生活軌跡。PNH作為一種慢性、進(jìn)行性且危及生命的血液系統(tǒng)罕見病，其治療需求長(zhǎng)期未被充分滿足，而恒瑞醫(yī)藥、翰森制藥等國(guó)內(nèi)藥企的新進(jìn)展，有望打破治療困境，彰顯我國(guó)罕見病藥物研發(fā)水平的提升。從補(bǔ)體因子B抑制劑的上市申請(qǐng)，到新型1類新藥的臨床試驗(yàn)獲批，每一步突破都凝聚著科研工作者的努力，也承載著萬(wàn)千PNH患者的希望。
 

　　如今，隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步和藥企的持續(xù)發(fā)力，PNH患者將迎來(lái)新的希望。未來(lái)，期待更多藥企投身罕見病藥物研發(fā)，推動(dòng)更多創(chuàng)新藥物落地，讓每一位罕見病患者都能獲得及時(shí)的診斷和有效的治療，重新?lián)肀Ы】等松?br /> 

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