【制藥網(wǎng) 市場(chǎng)分析】罕見病雖單病種發(fā)病率低，但種類繁多、患者群體基數(shù)龐大，長(zhǎng)期以來面臨治療藥物匱乏、診療難度大等困境。近年來，全球罕見病藥物市場(chǎng)迎來強(qiáng)勁增長(zhǎng)，有數(shù)據(jù)預(yù)測(cè)，到2032年，全球罕見病藥物年銷售額有望突破4000億美元。其中強(qiáng)生憑借兩款產(chǎn)品，即多發(fā)性骨髓瘤藥物Darzalex、與傳奇生物合作的CAR-T療法Carvykti，成為罕見病領(lǐng)域具有代表性的企業(yè)之一。
 

　　多發(fā)性骨髓瘤是一種起源于骨髓漿細(xì)胞的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，目前仍被認(rèn)為難以治愈且易復(fù)發(fā)。強(qiáng)生的Darzalex已成為成功的骨髓瘤藥物之一，2025年?duì)I收143.51億美元，同比增長(zhǎng)23%，是強(qiáng)生腫瘤板塊一大單品；值得一提的是，其皮下注射劑型的推出更是延長(zhǎng)了該產(chǎn)品的生命周期。
 

　　2026年3月5日，強(qiáng)生還宣布FDA已批準(zhǔn)Tecvayli(特立妥單抗)聯(lián)合Darzalex Faspro (達(dá)雷妥尤單抗皮下制劑)用于治療既往接受過至少一線治療(包括蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑)的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RR MM)成人患者。此次批準(zhǔn)主要基于一項(xiàng)臨床III期結(jié)果。研究顯示，與當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療相比：Tecvayli + Darzalex 聯(lián)合方案將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低83%。
 

　　強(qiáng)生另一款罕見病產(chǎn)品，即與傳奇生物合作的CAR-T療法CARVYKTI在2025年第四季度實(shí)現(xiàn)凈銷售額約5.55億美元，全年銷售額達(dá)18.87億美元。這一數(shù)字較2024年全年的9.63億美元同比增長(zhǎng)96%近乎翻倍。業(yè)內(nèi)表示，Tecvayli 代表強(qiáng)生在雙特異性抗體領(lǐng)域的重要布局。
 

　　有機(jī)構(gòu)指出，支撐CARVYKTI這一亮眼數(shù)據(jù)的核心驅(qū)動(dòng)力有三：一，適應(yīng)癥的成功前移。自2024年4月獲批用于二線治療后，CARVYKTI成為BCMA靶向二線療法，拓寬了潛在患者池；二、產(chǎn)能瓶頸的突破。隨著美國(guó)Raritan生產(chǎn)基地的擴(kuò)建完成，為銷售的持續(xù)增長(zhǎng)提供了堅(jiān)實(shí)的保障；三、全球商業(yè)版圖的深化。
 

　　除了強(qiáng)生以外，還有不少藥企在罕見病領(lǐng)域深耕并誕生代表性產(chǎn)品。如Vertex的囊性纖維化藥物Alyftrek，于2024年12月獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療6歲及以上在CFTR基因中至少有一種(F508del突變或其他)對(duì)Alyftrek有反應(yīng)的突變的囊性纖維化患者。福泰稱，批準(zhǔn)的突變包含對(duì)其他CFTR調(diào)節(jié)劑療法無反應(yīng)的31種額外突變。
 

　　Alnylam的核心產(chǎn)品ATTR藥物Amvuttra(Vutrisiran)2024年銷售額達(dá)9.71億美元，2025年有望突破20億美元。Vutrisiran是一款皮下給藥的siRNA療法，基于Alnylam的增強(qiáng)穩(wěn)定化學(xué)(ESC)-GalNAc偶聯(lián)遞送平臺(tái)設(shè)計(jì)，增加了效力和代謝穩(wěn)定性。2025年3月美國(guó)FDA批準(zhǔn)了Amvuttra(vutrisiran)的擴(kuò)展適應(yīng)癥，治療ATTR-CM成人患者。
 

　　此外，荷蘭生物科技公司argenx，以其突破性產(chǎn)品Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)——全球獲得批準(zhǔn)的FcRn抗體，為成人全身型重癥肌無力(gMG)患者提供了新的治療希望，迄今已獲批治療3種罕見自身免疫病，并圍繞此核心資產(chǎn)構(gòu)建了針對(duì)十余種自身免疫炎癥的臨床開發(fā)計(jì)劃，有望成為一款沖擊百億美元銷售的大單品。據(jù)悉，Vyvgart已在全球主要醫(yī)藥市場(chǎng)獲得批準(zhǔn)，2024年上半年實(shí)現(xiàn)凈銷售額8.76億美元，同比增長(zhǎng)80%。預(yù)計(jì)2024年實(shí)現(xiàn)$20億美元銷售。
 

　　全球罕見病藥物市場(chǎng)的強(qiáng)勁增長(zhǎng)，離不開藥企的創(chuàng)新投入、技術(shù)突破以及政策的持續(xù)扶持。未來，隨著醫(yī)藥技術(shù)的進(jìn)一步發(fā)展和市場(chǎng)需求的持續(xù)釋放，預(yù)計(jì)將有更多藥企加入罕見病藥物研發(fā)行列，推動(dòng)市場(chǎng)持續(xù)擴(kuò)容，為全球罕見病患者帶來更優(yōu)、更可及的治療方案。
 

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