【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】歲末將至，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的審批動態(tài)為醫(yī)療健康領域注入強勁暖流。12月以來，從改寫罕見病治療格局的干細胞療法，到革新藥物研發(fā)流程的人工智能工具，再到為抑郁癥患者提供新選擇的腦刺激設備，三項突破性產(chǎn)品的集中獲批，彰顯了醫(yī)療科技的創(chuàng)新活力。
 

　　12月8日，F(xiàn)DA 宣布批準 Omisirge(omidubicel-onlv)用于 6 歲及以上、找不到合適供者的重型再生障礙性貧血(SAA)患者，作為造血干細胞移植的細胞來源。這也是頭款獲批用于治療嚴重再生障礙性貧血(SAA)的造血干細胞移植(HSCT)療法。據(jù)悉，Omisirge 已于 2023 年頭次獲批用于成人和兒童(≥12 歲)血液系統(tǒng)惡性腫瘤，此次新增適應癥覆蓋 6 歲及以上、缺乏匹配捐贈者的 SAA 患者，在降低強度預處理后進行移植。
 

　　SAA 是一種罕見且進展迅猛的血液疾病，其核心病理機制在于患者骨髓造血功能衰竭，無法生成足量的紅細胞、白細胞及血小板。Omisirge 由 Gamida Cell 開發(fā)的一種干細胞療法，其核心原理是利用煙酰胺(維生素 B3 的一種形式)對捐贈的臍帶血干細胞進行化學增強，以提升其活性與功能。經(jīng)過這一技術優(yōu)化后，輸注給患者的干細胞能夠更快速、更穩(wěn)定地在骨髓中「定植」，進而高效恢復患者的造血功能與免疫系統(tǒng)功能。
 

　　12月8日，F(xiàn)DA宣布，已批準頭款人工智能工具，用于協(xié)助醫(yī)生在藥物臨床試驗中評估一種嚴重的脂肪肝疾病。這款名為 AIM-NASH 的云端系統(tǒng)將公開可用，可在任何藥物開發(fā)項目中用于合格的使用場景。該工具通過分析肝臟組織圖像，幫助醫(yī)生評估脂肪堆積、炎癥和纖維化等疾病跡象。
 

　　FDA 指出，這一工具有望優(yōu)化代謝功能障礙相關脂肪性肝炎(MASH)的臨床試驗流程。MASH 是一種影響數(shù)百萬美國人的疾病，可導致肝衰竭或肝癌。目前，肝活檢樣本通常由多位專家獨立審閱，過程耗時且結(jié)果有時不一致。FDA 表示，該 AI 工具有助于統(tǒng)一評估標準，并顯著減少將新型 MASH 療法推向患者所需的時間與資源。業(yè)內(nèi)預測，隨著制藥行業(yè)對人工智能技術的加速采用，未來三到五年內(nèi)，此類方法有望將藥物研發(fā)周期和成本至少降低一半。
 

　　12月11日，F(xiàn)DA宣布已批準瑞典醫(yī)療設備公司Flow Neuroscience的家用腦刺激設備FL-100用于治療抑郁癥，為長期使用可能產(chǎn)生副作用的傳統(tǒng)抗抑郁藥提供了一種替代方案。它是美國頭個獲批的同類設備。
 

　　根據(jù)美國疾病控制與預防中心(CDC)的數(shù)據(jù)，美國抑郁癥發(fā)病率在過去十年中激增60%，目前影響超過2000萬成年人口。FL-100，重量低于一副包耳式耳機，主要向負責調(diào)節(jié)情緒的大腦區(qū)域輸送微弱電流，設計用于在遠程監(jiān)督下進行家庭治療。據(jù)悉，該設備獲批用于治療中度至重度抑郁癥(MDD)的18歲及以上成年人，可作為單一療法或與其他治療方式聯(lián)合使用，但不包括那些“吃藥也沒效果”的藥物抵抗型患者。
 

　　從干細胞療法的修復，到AI工具的效率革新，再到腦刺激設備的場景突破，F(xiàn)DA批準的這些創(chuàng)新產(chǎn)品有望解決特定疾病的治療痛點。
 

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