【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】短腸綜合征是一種患病率較低的罕見(jiàn)病，因先天性短腸或各種原因?qū)е滦∧c被大部分切除后，腸道有效吸收面積顯著減少所致，嚴(yán)重影響患兒正常生長(zhǎng)需求。據(jù)悉，國(guó)內(nèi)短腸綜合征患兒有新藥了。
 

　　2月23日，武田中國(guó)宣布，其消化領(lǐng)域產(chǎn)品注射用替度格魯肽在國(guó)內(nèi)獲批，用于治療短腸綜合征成人和1歲及以上兒童患者。替度格魯肽成為中國(guó)頭個(gè)治療短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽2(GLP-2)類似物，這將為中國(guó)患者提供了一種全新的治療選擇，助力“短腸人”群體重獲新生。
 

　　目前，替度格魯肽已經(jīng)準(zhǔn)入山西省、江蘇省蘇州市和無(wú)錫市、甘肅省蘭州市以及河北省五個(gè)省級(jí)或地市惠民保的海外特藥目錄，被保險(xiǎn)人在海南博鰲樂(lè)城指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)用藥接受治療可申請(qǐng)理賠，從而降低用藥患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
 

　　資料顯示，腸康復(fù)創(chuàng)新藥替度格魯肽是一款人胰高血糖素樣肽2類似物。研究證實(shí)，替度格魯肽可以增加絨毛高度及隱窩深度，加強(qiáng)腸道上皮屏障，從而減輕局部炎癥并改善腸道通透性，促進(jìn)腸適應(yīng)。
 

　　據(jù)悉，此前，國(guó)內(nèi)短腸綜合征患者群體處于“缺乏有效藥物”的治療困境，因此往往只能長(zhǎng)期依賴PN和靜脈輸注支持[ 《中國(guó)短腸綜合征患者診療狀況及疾病負(fù)擔(dān)調(diào)研報(bào)告2023》]?！吨袊?guó)短腸綜合征患者診療狀況及疾病負(fù)擔(dān)調(diào)研報(bào)告2023》數(shù)據(jù)顯示，接受PN治療的患者年平均輸注191天，未成年患者年平均輸注257天。長(zhǎng)期PN支持治療，會(huì)引起嚴(yán)重的、可能危及生命的并發(fā)癥，且會(huì)在多個(gè)方面對(duì)生活質(zhì)量造成影響。此外，短腸綜合征臨床管理涉及大量的直接和間接經(jīng)濟(jì)成本，患者面臨極大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。腸康復(fù)治療可以提高剩余腸管的吸收功能，幫助降低PN用量，甚至擺脫對(duì)PN的依賴。
 

　　武田相關(guān)人士表示，很欣喜地看到注射用替度格魯肽的快速成功獲批，將為中國(guó)短腸綜合征(SBS)成人及一歲以上兒童這一罕見(jiàn)病患者群體提供全新的治療選擇，極大地改善患者的生活質(zhì)量。目前短腸綜合征患病率極低，但發(fā)病趨勢(shì)呈逐年上升。
 

　　武田制藥另有人士表示，非常感謝政府相關(guān)部門近年來(lái)鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物的一系列舉措與政策，讓替度格魯肽快速獲批惠及短腸綜合征患者。這款藥物曾經(jīng)借助進(jìn)博會(huì)的溢出效應(yīng)在6個(gè)月內(nèi)實(shí)現(xiàn)了從進(jìn)博首秀到博鰲先行先試患者用藥‘展品變商品’的轉(zhuǎn)化，就在9個(gè)月后的今天，又迎來(lái)了它的正式獲批，這一加速度彰顯了政府和相關(guān)部門在堅(jiān)持鼓勵(lì)創(chuàng)新、造?；颊叩确矫嫠龅牟恍概凸ぷ鳌?br /> 

　　而有業(yè)內(nèi)人士則表示，很高興看到替度格魯肽獲批，這為醫(yī)生和患者提供了新的“治療武器”，也將重新定義腸康復(fù)治療，開(kāi)啟短腸綜合征治療的新篇章。得益于海南博鰲樂(lè)城“先行先試”政策，目前已經(jīng)有5名患兒用上了替度格魯肽進(jìn)行治療，且整體臨床反饋良好。這既是發(fā)揮國(guó)家政策優(yōu)勢(shì)惠及患者的生動(dòng)體現(xiàn)，也是創(chuàng)新療法為患者及其家庭帶來(lái)新生希望與健康福祉的真實(shí)寫(xiě)照。
 

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