【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】12款新藥獲批上市，15款藥物納入2023年版國家醫(yī)保目錄……今年，罕見病藥物領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)“大爆發(fā)”。
 

　　根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，今年以來，已經(jīng)有12款罕見病新藥在國內(nèi)獲批上市，包括阿那白滯素、氯馬昔巴特、艾夫糖苷酶α、艾加莫德α、格拉替雷、司美替尼、替洛利生、尼替西農(nóng)、奧扎莫德、納魯索拜單抗、注射用重組人凝血因子Ⅷ、卡谷氨酸，共涉及10種罕見疾病。
 

　　其中今年6月30日，瑯鏵醫(yī)藥引進(jìn)的鹽酸替洛利生片在國內(nèi)獲批上市，用于治療發(fā)作性睡病成人患者的日間過度嗜睡或猝倒，成為中國一款獲批發(fā)作性睡病適應(yīng)癥的非精神管控藥品。
 

　　資料顯示，鹽酸替洛利生片由Bioprojet公司研發(fā)，是一種選擇性組胺H3受體反向激動劑，通過增強組胺能神經(jīng)元活性，增加大腦中促進(jìn)覺醒的神經(jīng)遞質(zhì)組胺的合成和釋放，進(jìn)而提高患者的清醒度和警覺性。
 

　　今年6月30日，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)艾加莫德α注射液上市，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合，用于治療乙酰膽堿受體抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。
 

　　資料顯示，艾加莫德皮下注射是由人IgG1抗體的Fc片段艾加莫德α靜脈輸注和重組人透明質(zhì)酸酶PH20共同配制，通過皮下注射給藥。艾加莫德皮下注射可與新生兒Fc受體(FcRn)結(jié)合，使循環(huán)IgG水平降低。再鼎醫(yī)藥與argenx公司達(dá)成獨家許可協(xié)議，在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化艾加莫德。
 

　　阿斯利康申報的硫酸氫司美替尼膠囊(中文商品名：科賽優(yōu))上市申請于4月28日獲得批準(zhǔn)，適應(yīng)癥為治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的1型神經(jīng)纖維瘤病兒童患者，是國內(nèi)獲批的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病治療藥物。資料顯示，司美替尼是MEK抑制劑，可阻斷參與促進(jìn)細(xì)胞生長的特定酶(MEK1和MEK2)。在Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病中，這些酶過度活躍，導(dǎo)致叢狀神經(jīng)纖維瘤以不受控制的方式生長。通過阻斷特定酶，司美替尼可減緩病情。
 

　　2月2日，百時美施貴寶中國宣布，旗下新型選擇性鞘氨醇1-磷酸(S1P)受體調(diào)節(jié)劑鹽酸奧扎莫德膠囊(商品名：熱珀西亞)獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化和活動性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化。資料顯示，作為一種全新分子結(jié)構(gòu)的高選擇性S1P受體調(diào)節(jié)劑，熱珀西亞可高親和力結(jié)合S1P受體1和5，適度抑制淋巴細(xì)胞遷出；更多入腦，可直接作用于中樞進(jìn)行抗炎和神經(jīng)保護(hù)。
 

　　除了新藥獲批上市外，近期發(fā)布的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2023年)》顯示，15種罕見病藥物被納入國家醫(yī)保目錄。其中，艾加莫德α、司美替尼、替洛利生、奧扎莫德、尼替西農(nóng)在上市頭一年就被納入此次披露的新版國家醫(yī)保目錄中。據(jù)悉，隨著本次醫(yī)保目錄更新后，基于《第一批罕見病目錄》和《第二批罕見病目錄》收錄病種，共計有超過100種治療藥品被納入國家醫(yī)保目錄，罕見病患者用藥得到進(jìn)一步保障。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，隨著罕見病藥物利好政策的頻頻出臺，加上罕見病領(lǐng)域未被滿足的需求大、市場競爭小等特點，越來越多的本土藥企加碼布局罕見病領(lǐng)域。
 

　　有行業(yè)人士指出，當(dāng)前國內(nèi)布局罕見病領(lǐng)域的代表性企業(yè)有北海康成、艾美斐生物、曙方醫(yī)藥、德益陽光、維昇藥業(yè)、諾令生物、西湖生物醫(yī)藥科技、瑯鈺集團(tuán)、凌意生物等，葵花藥業(yè)、君實生物、上海醫(yī)藥、恒瑞醫(yī)藥等。
 

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