【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】據(jù)報道，截至目前，已有2860種藥品進入國家醫(yī)保目錄，國內(nèi)67%的已上市罕見病用藥都在其中，大大減輕了患者的用藥負擔。
 

　　罕見病是一種患病率非常低、患者數(shù)量稀少的疾病。在國內(nèi)，根據(jù)《中國罕見病定義研究報告2021》的定義，中國的罕見疾病達到1400種左右，對應(yīng)的中國罕見病患者約2000萬人。不過，由于研發(fā)困難、受眾較少、價格高昂、推廣困難，國內(nèi)罕見病市場存在巨大的未滿足的臨床需求。
 

　　為了讓罕見病不罕見，近年來我國相關(guān)部門陸續(xù)發(fā)布了一系列利好政策，加大了對罕見病的重視，鼓勵藥企研發(fā)罕見病藥物。
 

　　例如，2021年藥品審評中心發(fā)布《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》，鼓勵密切結(jié)合自身疾病特點，在確保嚴謹科學的基礎(chǔ)上，采用更為靈活的設(shè)計，以通過有限的患者數(shù)據(jù)，獲得更加充分的科學證據(jù)，滿足獲益與風險的評估，支持監(jiān)管決策，從而鼓勵更多藥企參與到罕見病的研發(fā)工作中；今年5月份，國家藥監(jiān)局發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實施條例(修訂草案征求意見稿)》，再次明確鼓勵兒童用藥品及罕見病藥品的研制和創(chuàng)新。
 

　　同時，為了實現(xiàn)“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄”，罕見病藥物正加速進入醫(yī)保，不斷提高罕見病用藥可及性，減輕患者負擔。
 

　　據(jù)統(tǒng)計，我國注明罕見病適應(yīng)癥的藥物有87種，涉及43種罕見病。截至2021年國家醫(yī)保談判后，已有58種藥物納入國家醫(yī)保，占已上市罕見病藥的比例為67%，覆蓋29種罕見病。
 

　　在2021年國家醫(yī)保目錄中，用于治療SMA(脊髓性肌萎縮癥)的諾西那生鈉注射液正式被納入醫(yī)保藥品目錄，該藥品曾經(jīng)一針高達70萬元左右，而經(jīng)過醫(yī)保談判后，降至3.3萬元，大大減輕了SMA患者的費用負擔。另外，布雷病治療藥物瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)這款高價罕見病藥物也成功進入2021年國家醫(yī)保目錄，給患者帶來希望。
 

　　剛發(fā)布的國家醫(yī)保目錄調(diào)整也明顯在向罕見病用藥傾斜。如對罕見病用藥的申報條件沒有設(shè)置“2017 年 1 月 1 日后批準上市”的時間限制。2022年國家醫(yī)保目錄調(diào)整通過初步形式審查的藥品名單顯示，通過初審的品種共有344個，其中不罕見病藥累計有19個，且均是西藥品種，治療領(lǐng)域包括遺傳性血管性水腫、脊髓性肌萎縮癥、戈謝病、粘多糖累積病、龐貝病等。這些罕見病用藥能否挺進醫(yī)保值得期待。
 

　　隨著罕見病越來越受關(guān)注，加上醫(yī)保政策的支持，除了跨國藥企以外，越來越多的本土藥企也加入到罕見病藥物研發(fā)隊伍當中，包括恒瑞醫(yī)藥、上海醫(yī)藥、翰森制藥、葵花藥業(yè)、百濟神州、君實生物、北海康成、正大天晴等。
 

　　國內(nèi)罕見病藥物市場空間巨大。據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)計，中國罕見病藥物市場將由2020年的13億美元增至2030年的259億美元，年均復(fù)合增長率為34.5%。
 

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