【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】基因治療是一種新興技術(shù)，它指的是以改變基因表達(dá)為基礎(chǔ)的治療與預(yù)防遺傳性疾病和多因素疾病的方法，主要通過基因工程的實驗手段，將正常基因(包括調(diào)控序列)導(dǎo)入基因缺陷的患者體內(nèi)，使導(dǎo)入的基因發(fā)揮作用或使缺陷基因在原位得以校正和修復(fù)，從而糾正基因缺陷導(dǎo)致的各項異常表現(xiàn)。
 

　　近年來，基因治療備受藥企們的關(guān)注，2017年，諾華自主研發(fā)的Kymriah獲FDA批準(zhǔn)，用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病，成為頭個基因療法。隨后經(jīng)過多年的發(fā)展，基因治療領(lǐng)域涌現(xiàn)了更多的治療產(chǎn)品及技術(shù)，不少跨國企業(yè)積極展開布局。
 

　　例如，2020年12月15日，禮來與Prevail 達(dá)成收購協(xié)議，禮來將以10.4億美元收購Prevail，Prevail是一家致力于神經(jīng)退行性疾病患者開發(fā)潛在基于腺相關(guān)病毒9載體基因療法的公司，禮來將通過此次收創(chuàng)建一個基因治療項目來擴展其研究工作；2020年10月，拜耳宣布擬斥資40億美元收購AskBio。后者擁有一個基因治療技術(shù)平臺，臨床產(chǎn)品線包括龐貝病，帕金森氏病和充血性心力衰竭的治療方法，以及血友病和杜興氏肌營養(yǎng)不良癥的無證臨床適應(yīng)癥；同月，諾華宣布以2.8億美元收購眼基因療法開發(fā)商Vedrere Bio。羅氏斥資18億美元與Dyno Therapeutics簽約，利用后者的技術(shù)平臺開發(fā)用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)疾病和肝臟定向治療的基因治療的腺相關(guān)病毒(AAV)載體。
 

　　除了上述幾家跨國藥企以外，強生、渤健和優(yōu)時比等企業(yè)2020年也在基因治療領(lǐng)域進(jìn)行了一系列規(guī)模較小的投資。Alliance for Regenerative Medicine統(tǒng)計，在2020年1月至2020年9月之間，融資額增長了114%，達(dá)到120億美元。另據(jù)業(yè)內(nèi)統(tǒng)計，在過去幾年，制藥公司已投入了數(shù)十億美元用于基因治療項目，其中大型跨國制藥公司基本未曾缺席該領(lǐng)域。從布局方式來看，并購和合作基因公司是藥企布局基因治療領(lǐng)域的重要方式。
 

　　2018年《Science》曾發(fā)文稱，基因療法的時代來臨，2020年基因療法呈爆發(fā)式增長，6款基因療法已上市，5款處于BLA階段，20款進(jìn)入臨床III期，從早期單基因遺傳病擴展至16種疾病領(lǐng)域，191種適應(yīng)癥。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，基因治療優(yōu)勢凸顯，具備龐大的發(fā)展空間，目前治療一系列疾病的基因療法已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗，同時新的科學(xué)也正在不斷激勵研究，預(yù)計基因治療或在2021年持續(xù)發(fā)酵，吸引藥企積極布局。
 

　　不過需要注意的是，基因治療領(lǐng)域也面臨著一些重大問題，比如作為劃時代的新興技術(shù)，基因療法技術(shù)壁壘非常高，許多公司可能會面臨載體設(shè)計及生產(chǎn)等方面的挑戰(zhàn)，從一些案例來看，基因療法也遭遇過不少挫折，所以該領(lǐng)域存在一些風(fēng)險和不確定性。另外，即使上市后，定價、報銷和患者準(zhǔn)入方面的挑戰(zhàn)也需要考慮。