【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】血友病是一種遺傳性出血性疾病，它是由于患者體內(nèi)缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出現(xiàn)的終身凝血功能異常。其中，凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病稱為血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病稱為血友病B。
 

　　目前，血友病主要治療手段是凝血因子替代治療，患者須終身用藥，基因治療是有望治好血友病的前沿技術(shù)，其技術(shù)原理是，通過(guò)載體將編碼功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ導(dǎo)入目標(biāo)組織細(xì)胞內(nèi)，使其表達(dá)并分泌具有凝血功能的凝血因子。
 

　　美東時(shí)間周五消息，輝瑞宣布，公司一種治療血友病的基因療法Beqvez獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)。用于患有中度至重度血友病B的成年人。
 

　　據(jù)悉，Beqvez是一種一次性治療方法，使患者能夠產(chǎn)生凝血因子IX并防止出血。如果沒有這種被稱為凝血因子IX的蛋白質(zhì)，血友病B患者會(huì)更容易受傷，出血更頻繁，持續(xù)時(shí)間更長(zhǎng)。
 

　　試驗(yàn)結(jié)果顯示，Beqvez減少了每周或每月定期靜脈注射藥物的需要，患者不再受定期輸注因子IX的花費(fèi)和生活方式的干擾，因此有可能改變血友病B患者的生活。
 

　　不過(guò)，基因療法的定價(jià)并不便宜，輝瑞公司發(fā)言人表示，該療法將在本季度通過(guò)處方提供給符合條件的患者，若不計(jì)保險(xiǎn)和其他折扣，每劑價(jià)格高達(dá)350萬(wàn)美元。
 

　　據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)的數(shù)據(jù)，目前全球有超過(guò)3.8萬(wàn)人患有血友病B，業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)能夠負(fù)擔(dān)起一針350萬(wàn)美元Beqvez的患者或是少數(shù)。
 

　　就血友病B基因療法賽道來(lái)看，除了Beqvez以外，還有澳大利亞CSL Behring公司于2022年上市的Hemgenix，后者是FDA批準(zhǔn)的頭個(gè)血友病B基因療法，用于治療中重度至重度血友病B的基因療法，該療法是一種一次性基因治療產(chǎn)品，通過(guò)靜脈輸注一次性給藥，價(jià)格同樣為每劑350萬(wàn)美元。
 

　　對(duì)于輝瑞而言，其受新冠業(yè)務(wù)迅速下滑的影響正努力尋找新的增長(zhǎng)點(diǎn)，包括押注抗癌藥物和其他疾病領(lǐng)域，Beqvez的獲批或給公司帶來(lái)更多業(yè)績(jī)?cè)鲩L(zhǎng)可能。
 

　　根據(jù)輝瑞2023年全年財(cái)報(bào)，公司整體營(yíng)收同比下降41%至584.96億美元，凈利同比下降93%至21.19億美元。如果剔除疫苗Comirnaty和口服治療藥物Paxlovid的影響，輝瑞2023年?duì)I收僅增長(zhǎng)7%。對(duì)此，公司積極尋求新增長(zhǎng)，包括2023年以430億美元收購(gòu)了抗癌藥廠商Seagen，布局ADC藥物領(lǐng)域。近年來(lái)，ADC藥物市場(chǎng)規(guī)模持續(xù)擴(kuò)張，2022年全球銷售規(guī)模超過(guò)70億美元，通過(guò)收購(gòu)Seagan，輝瑞預(yù)計(jì)，到2030年，給公司有望帶來(lái)超過(guò)100億美元的銷售。
 

　　與此同時(shí)，輝瑞還啟動(dòng)了“成本調(diào)整計(jì)劃”，該計(jì)劃將根據(jù)其長(zhǎng)期收入預(yù)期調(diào)整成本，主要包括遣散費(fèi)和實(shí)施成本。輝瑞預(yù)計(jì)，通過(guò)之前宣布的成本調(diào)整計(jì)劃，到2024年底，每年凈成本節(jié)省至少40億美元，2024年全年調(diào)整后的研發(fā)費(fèi)用將在110-120億美元。
 

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