【制藥網(wǎng) 市場分析】血友病屬于一種“常見”的罕見病，是遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，這類疾病患者具有活性凝血活酶生成障礙，血液中缺乏凝血因子，臨床癥狀表現(xiàn)為凝血時間長、輕微創(chuàng)傷出血、無明顯外傷出血等。據(jù)統(tǒng)計，國內(nèi)存量血友病患者約13萬人，但患者需求遠遠沒有滿足。
 

　　在醫(yī)療領(lǐng)域，凝血因子是治療血友病的重要藥物，具有安全性高的優(yōu)點。按照來源來劃分，凝血因子包括血源凝血因子、重組凝血因子兩大類，其中重組凝血因子因其無血源性病毒污染特點，近年來需求迅速擴大，吸引了Bayer、Baxalta、Pfizer等眾多外資藥企布局。與此同時，國內(nèi)藥企也在積極切入該領(lǐng)域，如華蘭生物、綠十字、上海萊士、泰邦生物等。
 

　　數(shù)據(jù)顯示，近年來，我國重組凝血八因子市場份額逐步提高。有機構(gòu)預(yù)計，到2030年，我國血友病藥物產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)將由以血源性凝血八因子為主調(diào)整至以重組凝血八因子為主，重組凝血八因子藥物市場份額也有望由2018年的58%增長至2030年的80%，市場規(guī)模將達到112.8億元。
 

　　隨著入局者的不斷增多，百億重組凝血八因子市場，競爭也正在加劇。2021年7月31日，由諾和諾德研發(fā)生產(chǎn)的注射用重組人凝血因子Ⅷ諾易在國內(nèi)正式上市，用于治療成人和兒童甲型血友病。同日，“易生守護甲型血友病患者援助項目”同步啟動，旨在為接受諾易?治療并符合相關(guān)條件的血友病患者提供資金援助，支持患者接受規(guī)范、可持續(xù)的治療，健康回歸社會。
 

　　7月23日，神州細胞注射用重組人凝血因子Ⅷ(SCT800)也正式獲批，這是我國國產(chǎn)的重組人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，適應(yīng)癥為青少年及成人血友病A(先天性凝血因子Ⅷ缺乏癥)患者出血的控制和預(yù)防。
 

　　據(jù)了解，血友病A是一種由凝血因子Ⅷ(Coagulation Factor Ⅷ，F(xiàn)Ⅷ)缺乏而導(dǎo)致的出血性疾病，是X染色體連鎖的隱性遺傳性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突變引起。若反復(fù)出血不及時治療，可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和(或)假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。目前，血友病A的主要治療手段是凝血因子Ⅷ替代治療，包括人凝血因子和重組人凝血因子。目前中國尚未有一款中國國產(chǎn)重組人凝血因子VIII獲批。此次神州細胞SCT800的獲批，意味著國內(nèi)血友病A患者將迎來治療選擇。
 

　　另外，還有多家藥企的重組人凝血因子產(chǎn)品在臨床推進階段。例如3月19日，晟斯生物旗下江蘇晟斯生物制藥有限公司申報的“注射用培重組人凝血因子VIII-Fc融合蛋白”獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)I類新藥臨床試驗許可，在12歲以上青少年和成年血友病A患者中開展臨床研究。此外，晟斯生物已啟動晟斯117國際臨床的相關(guān)工作。